癫痫是常见的神经系统疾病，在美国约有340万的癫痫患者。其中，20%-40%患者药物治疗无效，同时还伴有认知或记忆障碍以及抑郁等并发症。

当大脑兴奋性神经元过度兴奋，或抑制性神经元数量减少，或后者没有发挥最佳水平时都会引起癫痫发作。常见的抑制性神经递质有γ-氨基丁酸（GABA）等。在过去的十年里，科学家们已经能从普通成体细胞，如皮肤细胞，诱导出多能干细胞（human induced pluripotent stem cells，hiPSCs），hiPSC可以发展成为体内任何类型的细胞，包括GABA能中间神经元。hiPSC分化出来的GABA能中间神经元祖细胞是颞叶癫痫（temporal lobe epilepsy，TLE）的特异性细胞移植治疗的理想载体。然而，在TLE模型中从未检测过疗效。

美国德克萨斯州A&M健康科学中心医学院再生医学研究所的Dinesh Upadhya等，将来源于hiPSC的GABA能中间神经元祖细胞移植到颞叶癫痫模型的大鼠海马体中，观察其疗效，研究结果发表在2019年1月的《Proc Natl Acad Sci USA》上。

研究结果发现，在颞叶癫痫的动物模型中，移植hiPSC分化出的神经元细胞可控制癫痫持续状态（status epilepticus，SE），缓解TLE慢性期的认知、记忆和情绪功能障碍。移植细胞存活良好，并广泛迁移到海马的不同亚区，分化成不同亚类的抑制性中间神经元，表达各种钙结合蛋白和神经肽。而且，移植干细胞后的宿主海马，发生多种神经保护和抗癫痫作用，如减少宿主中间神经元丢失、减少齿状回（dentate gyrus，DG）无规则苔藓纤维等。此外，移植细胞与宿主海马DG和CA1区兴奋性神经元之间形成突触，即移植物--宿主突触整合。值得注意的是，当药物抑制干细胞分化的中间神经元时，后者控制癫痫的作用显著降低，说明干细胞移植后生成的中间神经元是通过增强抑制性突触控制癫痫发作。因此作者认为，特异性干细胞移植能治疗TLE患者，优点是可避免免疫抑制并促进持久的移植物--宿主突触整合。

作者最后指出，该研究指明一个颞叶癫痫新的治疗途径，将来可以利用患者自身的体细胞，进行处理后诱导得hiPSC，用于治疗癫痫以及其它疾病，如帕金森综合征和阿尔茨海默病等。